每周剂量:Kalydeco,治疗囊性澳门金沙官方网站病因的药物,而不仅仅是症状

作者:东乡澎伍

<p>Kalydeco(ivacaftor)是一种用于治疗囊性澳门金沙官方网站的药物,这种疾病会影响许多器官,特别是肺部囊性澳门金沙官方网站是澳大利亚最常见的遗传性疾病</p><p>该药最近一直在新闻中,因为截至2017年5月1日更广泛人们现在有资格根据药物福利计划(PBS)接受它在5月1日之前,超过200名6岁以上的澳大利亚人有资格获得Kalydeco扩大其对某些年龄在2至5岁的年轻患者的补贴意味着另外30名儿童可以益处这占囊性澳门金沙官方网站患者的10%至12%在2014年PBS上市之前,患者和家属每年需要获得300,000澳元来资助药物现在,对于符合条件的患者,可以获得630澳元的特许经营 - 持卡人和一般患者3880澳元但是患者仍然需要满足特定标准(具有特定基因突变)才能获得资格囊性澳门金沙官方网站会影响澳大利亚3,600名活产婴儿中的一个它是由单个基因的缺陷引起的,称为囊性澳门金沙官方网站跨膜调节因子(CFTR)该基因在控制氯离子(盐)如何通过称为氯离子通道的蛋白质进出细胞中起关键作用太多盐而不是足够的水会导致粘液变得非常浓稠和粘稠,可能会积聚在肺部(和其他器官)这种粘稠的粘液堵塞肺部微小的空气通道并捕获细菌反复感染和阻塞会导致不可逆转的肺损伤,这是这种情况下最常见的死因Mucus也会引起胰腺问题,阻止消化食物所需的酶释放,从而导致营养问题患者还可能患有肝病,慢性鼻窦感染,糖尿病和生育问题由于这个错误的基因这种药物被发现是与美国Vertex制药公司和美国囊性澳门金沙官方网站基金会合作的一部分</p><p> ars开发直到它可用,囊性澳门金沙官方网站的药物治疗目标较少,只是旨在减少症状,以试图减缓疾病研究人员已经发现CFTR基因中有超过2,000个基因突变,每个都导致了不同的缺陷</p><p>氯通道Kalydeco是第一种治疗这种CFTR基因特异性突变患者囊性澳门金沙官方网站的根本原因的药物它通过靶向某些异常氯离子通道并打开它们以使氯离子进出细胞来起作用这导致气道水位增加有助于减少粘液通过保持呼吸道良好的水合作用,可以清除气道粘液,降低肺部感染和进行性肺损伤的风险</p><p>粘液的减少也会影响胰管</p><p>转向导致葡萄糖水平的改善,降低患者囊性澳门金沙官方网站相关糖尿病的风险研究药物如Kalydeco,其中努力应对有缺陷的CFTR基因的影响,建议它们延长囊性澳门金沙官方网站患者的寿命,降低疾病的严重程度在疾病进展的早期阶段治疗疾病也可能限制器官损害,减少胸部疾病感染和改善与呼吸相关的生活质量在澳大利亚,高度专业化药物计划提供药物,这意味着只有具有治疗囊性澳门金沙官方网站经验的医生才能开具药物</p><p>药物是片剂或口服液,患者服用两次为了增加Kalydeco的吸收,患者服用含脂肪类食物的药物,如黄油,鸡蛋,奶酪,坚果,鳄梨或全脂牛奶</p><p>某些患者在药物上含有高浓度的某些肝酶(这可能是一个强调的肝脏)所以医生需要密切关注这些和一些青少年和儿童在药物上发展白内障(眼睛晶状体混浊)所以需要监视他们的眼睛最常见的副作用包括:头痛,上呼吸道感染,胃痛,腹泻,皮疹,恶心和头晕在他们知道Kalydeco如何影响他们之前,人们也不应该驾驶或操作机器服用含有一些抗生素的药物(如利福平和利福布丁);癫痫发作药物(苯妥英,卡马西平或苯巴比妥);草药补充剂St John's Wort可以大大降低Kalydeco的效果 患者也建议避免服用葡萄柚汁,葡萄柚或塞维利亚橙子,因为这会使他们对它越来越敏感抗真菌药物(酮康唑,伊曲康唑,泊沙康唑,伏立康唑或氟康唑),其他抗生素(如克拉霉素或红霉素)可以也增加Kalydeco暴露,因此如果同时服用这些药物,患者需要较低剂量的囊性澳门金沙官方网站药物随着Kalydeco的新PBS列表,年轻患者可以获得旨在解决根本原因的挽救生命的治疗囊性澳门金沙官方网站,....

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